Его годовалой дочери Еве врачи поставили страшный диагноз - спинально-мышечная атрофия (СМА).
Девочка очень сообразительная, даже опережает сверстников в интеллектуальном развитии. А вот ползать или подняться самостоятельно не может. Спасти ее может одно из самых дорогих лекарств в мире — оно стоит 2,125 млн долларов.
Остановить болезнь может препарат «Золгенсма» швейцарской компании Novartis. Его вводят один раз и на всю жизнь. Представляет собой копию гена SMN1, встроенную в геном вируса AAV9. Он хорошо проникает в клетки, включая моторные нейроны, которые больше всего страдают при СМА. В клетках начинает производиться нормальный белок SMN1, что благоприятно влияет на течение болезни.
Подробнее об истории Евы и способах помощи можно узнать в Группе помощи в соцсети Вконтакте